Desde Septiembre de 2008 dedicado a las formas progresivas de la EM

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viernes, 25 de julio de 2014

Terapia celular para pacientes con esclerosis múltiple

 
Los científicos de la Fundación del Instituto de Investigación  de Células Madre de Nueva York (NYSCF)  avanzan un paso más, hacia la creación de una terapia de reemplazo de células viables para la esclerosis múltiple a partir de las propias células del paciente.

Por primera vez, los científicos NYSCF han logrado generar e inducir a las células  pluripotenciales(iPS) , con líneas de muestras de piel de pacientes con esclerosis múltiple  primaria progresiva   y aún más, desarrollaron un protocolo acelerado para inducir a estas células madre en oligodendrocitos, convirtiéndose las células formadoras de mielina del sistema nervioso central implicado en la esclerosis múltiple y muchas otras enfermedades.

Los protocolos existentes para la producción de los oligodendrocitos habían llevado casi medio año para elaborarse, lo que limitaba la capacidad de los investigadores para llevar a cabo sus investigaciones. Este estudio ha cortado ese tiempo, aproximadamente en la mitad, por lo que la capacidad de utilizar estas células en la investigación, es mucho más factible y viable.

Líneas de células madre y oligodendrocitos permiten a los investigadores a “hacer retroceder el reloj” y observar cómo se desarrolla la esclerosis múltiple y progresa, lo que podría revelar la aparición de la enfermedad a nivel celular mucho antes de que se muestre ningún síntoma. El protocolo mejorado para derivar células de oligodendrocitos también proporcionará una plataforma para el modelado de la enfermedad, la detección de drogas y para la sustitución de las células dañadas en el cerebro con las células sanas generadas con este método.

“Estamos muy cerca de encontrar nuevos tratamientos y hasta curas para la EM. La mayor capacidad para derivar las células implicadas en la enfermedad, sin duda ,va a acelerar la investigación para la EM y otras enfermedades”, dijo Susan L. Solomon, NYSCF consejero delegado.

. “Esperamos que este protocolo sea útil para el campo de la EM y la comunidad científica y permita comprender mejor la biología de oligodendrocitos humanos y el proceso de mielinización Este es el primer paso hacia otros estudios muy interesantes: la capacidad de generar oligodendrocitos humanos en grandes cantidades ha de servir como una herramienta sin precedentes para el desarrollo de estrategias de remielinizantes y el estudio de las células específicas del paciente y puede arrojar luz, sobre los mecanismos patogénicos intrínsecos que llevan a la EM progresiva “. dijo la doctora Valentina Fossati, NYSCF – Helmsley, investigadora y autora principal del artículo.

En la esclerosis múltiple, la cubierta protectora de los axones, llamada mielina, se daña y se pierde. En este estudio, los científicos no sólo mejoraron el protocolo para la fabricación de las células formadoras de mielina sino que mostraron que los oligodendrocitos derivados de la piel de los pacientes  con EM progresiva primaria son funcionales, y por lo tanto capaces de formar su propia mielina cuando se expusieron sobre un modelo de ratón. Este es un primer paso hacia el desarrollo de futuras terapias de trasplante de células autólogas en pacientes con esclerosis múltiple

Este importante avance abre nuevas vías fundamentales de investigación para estudiar la esclerosis múltiple y otras enfermedades. Los oligodendrocitos están implicados en muchos trastornos diferentes, por lo tanto, esta investigación no sólo se mueve hacia adelante la investigación de la esclerosis múltiple, que permite NYSCF y otros científicos la capacidad de estudiar todas las enfermedades desmielinizantes y trastornos del sistema nervioso central.

La FDA aprueba terapia MSC-NP como nuevo fármaco en investigación en el ensayo clínico MS: un hito de Investigación

La división de investigación de células madre del Centro de Investigación MS Tisch de Nueva York  anuncia que la  Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado el estudio, de las células madre mesenquimales derivadas de células progenitoras neuronales (MSC-PN) como un nuevo fármaco en investigación (IND)en un  ensayo clínico de fase I para el tratamiento de la esclerosis múltiple.

Aproximadamente 20 pacientes con EM progresiva, reclutados de la población de pacientes existentes de la Práctica Internacional de Gestión de la Esclerosis Múltiple (IMSMP), serán inscritos inicialmente. El ensayo de células madre en el Tisch Centro de Investigación MS es la primera vez que se realiza de este tipo en los Estados Unidos, e incorpora las siguientes ventajas clave:
  • MSC-PN derivadas de células madre mesenquimales adultas autólogas son el agente terapéutico primario.
  • MSC-PN muestran un mayor potencial de diferenciación en tejido nervioso maduro, con menor riesgo para la diferenciación ectópica.
  • MSC-PN tienen la capacidad para el reclutamiento de las células madre existentes dentro del cerebro y la médula espinal a través de la inducción de inmunomoduladores y factores de crecimiento tróficos.
  • MSC-PN se administrará en múltiples rondas de tratamiento en lugar de un solo tratamiento.
  • Vía de administración será intratecal (en el líquido cefalorraquídeo) a fin de orientar directamente los mecanismos de regeneración en el sistema nervioso central.
Esta aprobación de la FDA es la culminación de más de una década de investigaciónes  sobre el potencial terapéutico de las células madre para pacientes con esclerosis múltiple y la confirmación del enfoque innovador adoptado por la Tisch MS y el equipo de investigación de la célula, liderada por Saud Sadiq, MD y Violaine Harris, PhD. Se demostró como  prueba de concepto de este enfoque en el modelo animal de la EM EAE (Harris et al., J Neurol Sci. , 2012) . Este estudio mostró evidencias convincentes del potencial terapéutico de la forma intratecal MSC-NP en ratones con EAE clínicamente establecida, y lograr explicar la mejoría y su potencial beneficio en los pacientes con EM progresiva en el futuro. Hallazgos patológicos del estudio de EAE demostrado que si se inyecta MSC-PN  hace que emigren a áreas de desmielinización con las  que parecían influir en la tasa de reparación, a través de efectos en los progenitores endógenos en la médula espinal.

Además, este estudio informó sobre el diseño de ensayos clínicos en cuanto a la dosificación y la frecuencia de dosificación. La traducción clínica de esta investigación con células madre siguió avanzando en una publicación que estudia las características del ser humano autólogo MSC-PN con pacientes con esclerosis múltiple (Harris et al.,Células Madre Medicina Traslacional , 2012) .

Este estudio demostró que la médula ósea derivada MSC-PN de pacientes con EM es una fuente viable de células madre para aplicaciones clínicas. Por último, en un estudio clínico piloto en curso, continuaron monitorizando siete pacientes con EM que recibieron infusiones-NP  intratecal MSC autólogas  entre 2005 y 2007 para estudiar  la seguridad a largo plazo de la terapia con MSC-NP para MS (Harris et al., Manuscrito en preparación).

En el trabajo con células madre , ha demostrado  que la immunoregulación  de las células madre mesenquimales pueden potenciar el injerto y la capacidad remielinizante de las células progenitoras de oligodendrocitos -trasplantados(Cristofanilli et al., Stem Cells and Development , 2011) . Más recientemente, han estudiado capacidad  del SNC, y el líquido cefalorraquídeo específicamente de los pacientes con EM, para apoyar la reparación mediante la estimulación  endógena de las células madre (Cristofanilli et al., Neurociencia , 2013) .

La aprobación de la FDA-IND  marca el verdadero comienzo y no el final de la investigación clínica de la terapia de células madre. En este y posteriores estudios, esperan definir la dosis terapéutica óptima y la frecuencia de dosificación de las células madre, la mejor ruta (o rutas combinadas) de la administración,y si  se debe utilizar en combinación con otros tratamientos modificadores de la enfermedad, y que los pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse de este tratamiento.

El objetivo principal de la Fase I de ensayos clínicos será determinar la seguridad de la autotransfusión MSC-NP en pacientes con EM que cumplen con los criterios de inclusión / exclusión después de la detección de línea de base. Inyecciones intratecales de células autólogas MSC-NP aisladas y expandidas se llevarán a cabo durante un período de seis meses. Los participantes del estudio tendrán visitas de seguimiento en múltiples puntos de tiempo durante la fase de tratamiento del estudio, y hasta 27 meses después de la última inyección. El objetivo secundario del ensayo es observar las tendencias en cuanto a eficacia en el transcurso del estudio de tres años.

Mas información:
FDA Aprueba Stem trial.pdf Celular

Fuente: medicalexprex.com   y tischms.org
A trabés de : BLOGESCLEROSISMULTIPLE http://blogsclerosismultiple.wordpress.com/2014/07/25/terapia-celular-para-pacientes-con-esclerosis-multiple/

jueves, 17 de julio de 2014

Terapias complementarias para tratar la EM


Fuente: Multiple Sclerosis-UK
Fecha de publicación: 16/07/2014

Las terapias complementarias pueden aportar diversos beneficios a las personas con esclerosis múltiple. En muchas ocasiones, sirven como complemento de las terapias convencionales; otras, suponen una alternativa al enfoque tradicional. Entre un 50 % y un 75 % de las personas con EM utilizan o han utilizado alguna vez este tipo de tratamientos que, en la mayoría de casos, han mostrado beneficios en el paciente. ¿Cuáles son estas terapias y en qué pueden ayudar?
 
Antes de someterse a cualquier tratamiento para la EM, es indispensable consultar al médico o especialista. Este valorará, conjuntamente, el desarrollo de la enfermedad y los diferentes síntomas que la persona en cuestión padezca, para determinar finalmente el tipo de terapia más útil y beneficiosa en cada caso. Hay que tener en cuenta que, además, muchos de estos tratamientos pueden estar contraindicados en algunos casos y, por ello, es fundamental que el médico valore la situación concreta de cada individuo. En general, hay una falta de evidencia científica respecto a la eficacia de las terapias complementarias, aunque muchos pacientes las utilizan y, en la mayoría de casos, muestran resultados positivos.

A continuación, se exponen las terapias complementarias más comunes, especificando los aspectos y síntomas de la EM que tratan:

Acupuntura


Trabaja la energía del cuerpo, la mente y el espíritu, mediante la perforación de la piel con unas agujas muy finas. Muestra beneficios en el alivio del dolor y la tensión, la reducción de la fatiga, y la mejora del movimiento, la sensibilidad y la espasticidad, todos síntomas habituales de la esclerosis múltiple. También puede manifestar mejoras en los problemas oculares y de incontinencia urinaria.


Aromaterapia:


Consiste en aceites extraídos de hierbas, flores, arbustos o árboles, capaces de penetrar en la piel y entrar en el torrente sanguíneo, generando efectos positivos en la mente y el cuerpo. En general, se utilizan conjuntamente con el masaje, y existen diferentes tipos con efectos terapéuticos diversos: algunos de estos aceites tienen propiedades inflamatorias, otros mejoran el estado de ánimo o la circulación, etc.

Fitoterapia:


Se basa en la utilización de plantas medicinales para tratar enfermedades. En el caso de la esclerosis múltiple, muestra beneficios en el sistema inmunológico (fortaleciendo el sistema nervioso y aliviando la inflamación) y en el sistema digestivo (mejorando problemas de riñones, hígado, etc.), además de manifestar mejoras en diversos síntomas (espasmos musculares, estreñimiento, problemas urinarios, cansancio y problemas emocionales).

Homeopatía:


Consiste en la administración de sustancias altamente diluidas, normalmente en forma de gránulos o gotas, que se cree trabajan a través de la memoria celular a un nivel vibracional. El homeópata valorará aspectos muy diversos del individuo para escoger el tratamiento, como la personalidad, el estado de ánimo, el estilo de vida, etc. La homeopatía puede ayudar a reducir la fatiga, eliminar las toxinas del cuerpo y relajar las extremidades.

Mesoterapia:



Es una herramienta beneficiosa para aumentar el bienestar físico y emocional. Es muy útil para aliviar el estrés, la tensión y la rigidez de los músculos y las articulaciones. Se ha demostrado que, también, es una terapia muy positiva para tratar la depresión, la ansiedad y el estreñimiento, y eliminar las toxinas del cuerpo.

Quiropráctica:


Se trata de una técnica manual que trabaja los trastornos de las articulaciones, ligamentos y músculos. Sirve, principalmente, para aliviar el dolor de las diferentes áreas del cuerpo (espalda, cuello, cabeza, etc.), ayudar a restaurar algunos movimientos y prevenir la pérdida de los mismos.

Reflexología:


Es una terapia que se aplica en manos y pies realizando presiones en puntos concretos. Trabajar sobre estos puntos permite liberar los bloqueos y ayuda a restaurar el flujo de energía en todo el cuerpo. La reflexología se ha mostrado beneficiosa para mejorar la circulación, liberar la tensión y el estrés, y tratar el dolor de espalda, la migraña, los trastornos del sueño, los problemas digestivos, la inflamación, etc.

Osteopatía:


Una disciplina que pone especial atención en la estructura y en los problemas mecánicos del cuerpo mediante el trabajo de los huesos, articulaciones, músculos y ligamentos. De esta forma, se observa una disminución del dolor y de la inflamación, y una mejora en la movilidad.

Meditación:


A través de este proceso, la persona se irá liberando gradualmente de los pensamientos y sentimientos, y se acabará sintiendo más relajada, centrada y creativa. Esto se puede conseguir mediante diferentes procesos: concentrándose en la respiración, desarrollando buenos pensamientos y sentimientos hacia los demás, siendo consciente de los pensamientos y sentimientos a medida que surgen, sin modificarlos o guiarlos (Zen), etc. Esta terapia es muy útil para la relajación y la mejora de la concentración, la memoria y la creatividad.

Pilates:


Una serie de ejercicios que trabajan la postura, la flexibilidad y la estabilidad, además de ejercitar aspectos mentales. El pilates busca reeducar y restaurar el cuerpo, de manera que recupere las funciones muscular y esquelética óptimas. Concretamente para la EM, esta práctica es beneficiosa para mejorar el equilibrio, la coordinación, la densidad ósea y la eficiencia de los pulmones, aliviar dolores, estrés y tensiones, y promover una sensación general de bienestar.

Yoga:


Práctica oriental que trabaja en la unión de mente, cuerpo y alma. No requiere un gran esfuerzo físico, por lo tanto, puede ser recomendable en muchos casos de EM. En general, ayuda a mejorar la salud y el estado físico, e induce a la relajación.

Enlace al documento original:

Choices leaflet: Complementary and other therapies. Multiple Sclerosis-UK, 2013 [acceso: 14 de julio de 2014]. Disponible en: http://www.ms-uk.org/choicescomplementary

ESPASTICIDAD


Por Darlene Stough, RN, MSCN, CCRP

La espasticidad está provocada por daños en el cerebro y/o la medula espinal debido a EM u otras afecciones. Los reflejos se ponen hiperactivos, lo que da como resultado mayor tono muscular, rigidez y tensión muscular, calambres, espasmos, clonus (temblores involuntarios), dolor y dificultad para controlar los músculos. Algunas personas con EM informan que tienen que "luchar contra su tensión muscular" para moverse cuando tienen espasticidad. Esto se debe a que los músculos se contraen cuando no deben, y no se relajan cuando deben.

Algunas encuestas calculan que más del 80 por ciento de las personas con EM experimentarán espasticidad en algún momento, y no todas se ven afectadas de la misma manera. La espasticidad relacionada con la esclerosis múltiple parece afectar las piernas más que los brazos y las manos. Los espasmos pueden perturbar el sueño, aumentar la fatiga y la debilidad durante el día. La dificultad para mover los miembros pasivamente puede hacer que a los cuidadores les resulte más difícil realizar la higiene. Además, el malestar puede interferir con muchas actividades.

Abordar las Espasticidad con su Proveedor de Atención Médica

La espasticidad grave no tratada puede tener consecuencias negativas graves. Mencione todos los síntomas relacionados con la espasticidad a su proveedor de atención médica, incluso los más leves. No significa necesariamente que necesitará una medicación para la espasticidad, pero se pueden iniciar medidas simples para aliviar incluso el impacto más leve de espasticidad y ayudar a evitar que se convierta en un problema importante.

La evaluación de espasticidad realizada por un médico o una enfermera brinda información que ayudará a evaluar la presencia y la gravedad de la espasticidad, determinar su impacto y medir la respuesta al tratamiento. Su examinador buscará: aumento de los reflejos, resistencia al movimiento pasivo, disminución del rango de movimiento, espasmos y clonus observados, y la calidad del movimiento de los brazos o las piernas. También deben considerarse otros impedimentos que interfieren con el funcionamiento, como por ejemplo la debilidad, la pérdida de sensación o la pérdida de comunicación.

Su neurólogo estará allí evaluando sus necesidades, quizás junto a una enfermera practicante o un médico asistente; pero otros tipos de proveedores de la salud pueden ayudar con distintos aspectos para el manejo y tratamiento de su espasticidad. Estos proveedores incluyen al fisiatra, al terapeuta físico, al neurocirujano y al cirujano ortopédico.

Desarrollar un Plan de Tratamiento

Todos los tratamientos descritos son sintomáticos, es decir que no tratan la enfermedad de EM, que puede seguir progresando. Lo ideal es detectar la espasticidad antes de que provoque problemas importantes, y usar opciones de tratamiento disponibles para lograr objetivos realistas. Por ejemplo, si el objetivo es mejorar la marcha, generalmente se combinan estiramiento y medicaciones orales con terapia física, y a veces con el uso de dispositivos.

Los objetivos del manejo de la espasticidad incluyen mejorar la comodidad, la postura, el cuidado y la higiene personales, y también, ocasionalmente, mejorar el funcionamiento. Los objetivos, así como también las ventajas y desventajas de cada tratamiento, se deben discutir con su proveedor de salud, y es importante evaluar los resultados del tratamiento a fin de optimizar el plan de tratamiento.

Se pueden combinar los tratamientos para maximizar las probabilidades de éxito. El primer paso involucra eliminar antagonistas posibles, como por ejemplo infección del tracto urinario, llagas por presión, u otro estrés físico sobre el cuerpo. Cuando se resuelven estos problemas subyacentes también se puede resolver el aumento de la espasticidad.

Los cambios en el estilo de vida pueden ser útiles, por ejemplo minimizar el estrés y la fatiga, estirar todos los días, practicar la relajación, yoga y realizar ejercicios. Los aparatos o las ayudas para caminar pueden aumentar la movilidad, aunque es importante observar que la espasticidad puede ser útil en algunos momentos porque puede compensar parte de la debilidad en las piernas y permitir el apoyo necesario para caminar.

Medicación y otras Opciones

La espasticidad se puede tratar con medicaciones para los síntomas como, por ejemplo, baclofen, tizanidina, gabapentina, benzodiazepinas o dantroleno. Los efectos secundarios más comunes de estas medicaciones son mareo, somnolencia y debilidad. La regla general es comenzar con una dosis baja e incrementarla lentamente hasta controlar la espasticidad o hasta que se presenten efectos secundarios.

Cuando la espasticidad se limita a unos músculos, o cuando es preferible limitar el tratamiento a unos músculos, entonces se pueden aplicar inyecciones locales para relajar esos músculos selectivamente. Los ejemplos incluyen inyecciones de fenol y toxina botulínica. Ocasionalmente, se practica una cirugía para liberar las contracturas de los tendones.

Las personas que tienen espasticidad EM grave que no tuvieron éxito con otros tratamientos pueden ser candidatos a someterse a una terapia con baclofeno intratecal (terapia BIT). Este tratamiento involucra el implante quirúrgico de una bomba de baclofeno debajo de la piel del abdomen, y la inserción de un catéter en la médula para liberar baclofen directamente en el líquido cefalorraquídeo.

El baclofeno administrado de esta manera es más efectivo y, por lo general,  no causa sedación. Si embargo, debido a los riesgos que involucra, los candidatos a terapia BIT se deben seleccionar y analizar detenidamente.

Para leer más sobre el tema, puede encontrar recursos en www.wemove.org.

Darlene Stough, RN, MSCN, CCRP, ha trabajado como enfermera registrada para la clínica Cleveland Clinic durante 27 años en distintas especialidades. Darlene es enfermera certificada en EM y profesional de investigación clínica certificada. Durante los últimos ocho años ha sido coordinadora de proyectos de investigación sobre terapias sintomáticas y rehabilitación en EM en el centro Mellen Center for MS Treatment and Research en el instituto Cleveland Clinic Neurological Institute.
(Última revisión: julio de 2010)

miércoles, 9 de julio de 2014

Analizan el impacto de la cronicidad en enfermedades progresivas


Gaceta Médica /  @GacetaMedicaCom
 
miércoles, 09 de julio de 2014 / 15:00
La Fundación Pharmaceutical Care, con el apoyo de Biogen Idec, ha puesto en marcha el ciclo 'El reto de la cronicidad y la necesidad de reinventarse', cuya primera jornada fue 'Reflexiones sobre la cronicidad: situación actual y búsqueda de puntos de encuentro'. A través de este ciclo, se pretende analizar el impacto de la cronicidad en enfermedades progresivas y proponer líneas de actuación pluridisciplinar y corresponsable, tomando como referencia el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM).
 
"Es muy importante un abordaje multidisciplinar que permita que la asistencia sanitaria se adapte a la evaluación de la enfermedad en el paciente, favoreciendo su autonomía personal", señaló Francisco José Farfán, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de Fuenlabrada y director del Área Hospitalaria de la Fundación Pharmaceutical Care.
 
Para Farfán, el éxito de este tipo de encuentros reside en contar con un grupo de profesionales de probada competencia y experiencia, entre los que se encuentran médicos, farmacéuticos y miembros de equipos de gestión, comprometidos en participar en las dos sesiones que se han planteado".
 
Uno de los puntos de debate a tratar durante la sesión es cómo abordar las enfermedades incurables, grupo en el que se encuentra la EM, dolencia que los organizadores han tomado como referencia. En este sentido, el Alfredo Rodríguez-Antigüedad, jefe del Servicio de Neurología del Hospital de Basurto y presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN), ha destacado que "aunque todavía no podemos prevenir ni curar la EM, sí disponemos de varios medicamentos que consiguen frenar su actividad".
 
"De hecho, –ha comentado este especialista- los avances en el conocimiento de la enfermedad, gracias al fructífero esfuerzo investigador de las últimas dos décadas, nos empuja a ser optimistas y a pensar en que estos progresos terapéuticos continuarán en el futuro. Así, nuestro objetivo para los próximos años no pasa por frenar la enfermedad, sino pararla".
 
Por otra parte y a largo plazo, "los retos se centran en conseguir que el cerebro sea más resistente a las agresiones de la enfermedad, mediante neuroprotección, o incluso, regenerar el tejido cerebral perdido a través de terapias regenerativas. Por ejemplo, ya se está investigando con la primera terapia para regenerar unas determinadas células del cerebro que se dañan selectivamente en la EM", señala el doctor.
 
En este contexto, Rodríguez-Antigüedad ha puesto de manifiesto que "los tiempos de las investigaciones y de los pacientes son diferentes, y mientras que cinco años para un paciente puede suponer sobrepasar el 'punto de no retorno' en su discapacidad, pueden representar un horizonte cercano en términos de investigación. Es por ello que, mientras esperamos la llegada de nuevos avances terapéuticos, se vuelve imprescindible una atención médica especializada, que debe estar coordinada de manera efectiva con la atención primaria y con otros especialistas".

Detectar el problema y las posibles soluciones
 
Rafael Bengoa, director del Área de Salud de la Deusto Business School Health (Universidad de Deusto), ha sido el encargado de impartir la conferencia inaugural de la sesión. Bajo el título 'La cronicidad: análisis de la situación actual', Bengoa ha afirmado que "el modelo de organización de servicios asistenciales no nos sirve en un entorno demográfico y de cronicidad como el actual, siendo el principal problema que este sistema de cuidados está diseñado para atender a pacientes y episodios agudos, mientras que hoy, la mayor parte de los pacientes son enfermos crónicos".
 
A pesar de que, según ha señalado el experto, "en estos momentos varias comunidades autónomas han elaborado estrategias enfocadas a los pacientes crónicos, es necesario emprender varias líneas de actuación para adaptar el sistema a la nueva situación, empezando por considerar al sector sanitario como generador de valor y no como gasto".
 
Así, propone seguir las siguientes líneas de actuación, "empezando por hacer un seguimiento de los pacientes crónicos cuando no están en contacto con el sector de forma presencial, por ejemplo, convirtiendo su domicilio en un centro de cuidados; empoderar a los pacientes para que gestionen mejor sus enfermedades; asegurar la colaboración clínica entre atención primaria y hospitalaria; asegurar la colaboración / integración entre la atención sanitaria y los servicios sociales; e invertir en tecnologías de la comunicación e información para poder implementar el primer y el cuarto punto".


martes, 8 de julio de 2014

"Tenemos que anticiparnos a los fallos terapéuticos en EM"

Jaume Sastre-Garriga, subdirector del Cemcat. (Laura D. Ródenas)

Los avances farmacológicos se han centrado, principalmente, en la reducción de los brotes. La revolución pendiente es la consecución de terapias que frenen la progresión de la discapacidad.

Laura D. Ródenas. Viena | dmredaccion@diariomedico.com   |  08/07/2014

Jaume Sastre-Garriga, neurólogo y cabeza visible del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat) ha participado en el congreso celebrado en Viena sobre Esclerosis Múltiple (EM), Multiple Sclerosis Management 2014: Raising Expectations, que ha contado con el respaldo de la división de Neurociencia de la compañía farmacéutica Teva. El científico ha explicado a Diario Médico los principales avances en el diagnóstico y el tratamiento de la enfermedad.

PREGUNTA. Hoy hay más de 45.000 afectados por esclerosis múltiple en España, aproximadamente un 50 por ciento más de lo que había hace 20 años. ¿De qué manera cambiaría el escenario una mejora del diagnóstico?

RESPUESTA.
De hecho, el escenario ha cambiado porque hemos mejorado nuestras herramientas diagnósticas (RM y análisis del líquido cefalorraquídeo) y hemos generado evidencia para incorporarlas en los algoritmos para un diagnóstico más preciso y rápido. Entre las mejoras pendientes, citaría una mayor implicación de los especialistas en medicina de familia, aunque ya se ha producido un gran avance.

P. Sabemos que la EM no es hereditaria, pero sí hay cierta predisposición genética. ¿Qué implica esto?

R.
Implica que se hereda un riesgo a padecer enfermedades autoinmunes, fruto de una fragilidad heredada del sistema inmune, de las cuales la esclerosis múltiple es el ejemplo principal en el sistema nervioso central. No es infrecuente tras un diagnóstico de EM encontrar algún familiar de la persona recién diagnosticada con artritis reumatoide o diabetes tipo 1.

P. En la práctica clínica hay tres frentes abiertos: brotes, curso de la enfermedad y sintomatología. ¿Cuáles son los retos?

R
. Los brotes, que representan la actividad inflamatoria, han recibido el máximo de esfuerzos terapéuticos durante años y disponemos de fármacos muy eficaces que son capaces de reducir su frecuencia hasta niveles muy bajos. Sin embargo, necesitamos fármacos efectivos para reducir el riesgo de progresión de la discapacidad y para mejorar algunos síntomas que ahora mismo prácticamente carecen de tratamiento.

P. ¿Qué hay más allá de la farmacoterapia?

R.
El enfoque neurorrehabilitador interdisciplinar es fundamental. Las personas con EM padecen muchos síntomas interrelacionados cuya diversidad obliga a un enfoque múltiple pero a la vez coordinado.

P. ¿Qué factores hay que considerar en la adherencia a terapias?

R.
Es fundamental insistir en que los fármacos no son curativos y saber qué eficacia podemos esperar. En cuanto a seguridad y tolerabilidad, debemos proveer a los pacientes del conocimiento suficiente para manejar de la mejor manera los efectos adversos. La adherencia es un proceso activo y la colaboración con el paciente resulta primordial.

P. ¿Qué lugar ocupan las preferencias del paciente en la prescripción?

R.
Tras una indicación, el paciente debe valorar qué cociente beneficio/riesgo está dispuesto a asumir. Todo arranca de la decisión del neurólogo, pero quien finalmente debe decidir es el paciente.

P. ¿Hablar de individualización en EM es referirse a la cantinela de siempre de la medicina del siglo XXI o a una expectativa realista?

R.
No es una expectativa, es una realidad. Y además me atrevería a decir que, con el número de fármacos disponibles, es una obligación y un requisito. Las herramientas para esta individualización se van a optimizar en los próximos años.

P. Hábleme de las perspectivas de futuro...

R.
Es necesario el desarrollo de marcadores fiables no sólo para mejorar nuestra precisión diagnóstica, sino también para predecir o adelantar la decisión de declarar un fallo terapéutico y proceder a un cambio de terapia. El ideal sería poder tomar estas decisiones a priori y en esto es en lo que se está trabajando a través de la farmacogenómica, el análisis de volumen cerebral con RM y otras propuestas.

P. ¿Hay esperanza para las formas primarias progresivas?

R.
En el momento actual estas formas no disponen de tratamiento. Hay al menos dos ensayos en marcha con fármacos que han demostrado ser útiles para las formas en brotes. Se está trabajando en la obtención de resultados positivos que puedan arrojar algo de luz.

P. ¿Qué opina de los programas piloto que apuestan por la integración de las nuevas tecnologías a la hora de facilitar el día a día de los pacientes?

R.
La telerrehabilitación u otras formas de asistencia a distancia van a ser parte de nuestra rutina asistencial en breve. En nuestro centro estamos trabajando para ello y ya disponemos de diferentes sistemas de atención en los que no es necesario que los pacientes se desplacen hasta el centro.

P. Y, por último, dígame, ¿a qué se dedica un centro puntero como el Cemcat?

R.
El Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña es un centro de atención interdisciplinar y con un fuerte componente docente y de investigación fruto de la unión de dos grupos de más de veinte años de trayectoria en EM: el Hospital de Día de Neurorrehabilitación de la Fundación Esclerosis Múltiple y la Unidad de Neuroinmunología del Hospital Universitario Valle de Hebrón. A día de hoy estamos acreditados como centro de referencia y en nuestra experiencia hemos observado cómo la atención a los pacientes con EM ha pasado de ser residual a ser un foco de atención.

Uno de los primeros congresos europeos sobre la materia se celebró en Barcelona hace más de dos décadas, con tan sólo unos pocos cientos de asistentes, pero con la presencia ya del Cemcat. El año que viene este congreso se llevará a cabo de nuevo en Barcelona, con Xavier Montalban, director del centro, como presidente. Se espera una asistencia cercana a las 8.000 personas.

Bandas IgM indican inflamación en la EM progresiva primaria

José Carlos Álvarez-Cermeño y Luisa Villar (Hospital Ramón y Cajal

Las bandas oligoclonales de IgM, marcadores de una EMPP susceptible de tratamiento. Un estudio coordinado en el Ramón y Cajal amplía las opciones en pacientes no tratables.

Sonia Moreno. Madrid | soniamb@diariomedico.com Esta dirección electrónica esta protegida contra spam bots. Necesita activar JavaScript para visualizarla    |  07/07/2014

La esclerosis múltiple (EM) suele aparecer en la gran mayoría de los pacientes (80-90 por ciento) en la forma remitente recurrente, en brotes; en otro 10-20 por ciento de los enfermos, la EM se presenta de manera progresiva primaria (EMPP), esto es, con un deterioro paulatino, irremisible y para el que por desgracia no hay tratamiento, salvo el sintomático. Un grupo de científicos del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid) y de la Red Española de Esclerosis Múltiple, junto con la Universidad McGill (Canadá), han realizado un estudio que se publica en Annals of Neurology donde se demuestra que las bandas oligoclonales IgM constituyen un marcador de los pacientes con EMPP que sí pueden responder positivamente al tratamiento.
 
Como explica a DM Luisa María Villar, directora del Grupo de EM del Irycis (Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria), y autora principal del trabajo, "estábamos muy interesados en estos pacientes, porque tienen una forma muy activa de la enfermedad y no se benefician de ninguna terapia modificadora del curso de la patología. En un ensayo clínico donde se administraba rituximab a pacientes con EMPP, se observó que si bien el total de los enfermos no obtenía beneficio clínico del fármaco, el subgrupo con más lesiones captantes de contraste en la resonancia magnética -un rasgo de enfermedad inflamatoria- sí respondía al tratamiento. Nos planteamos entonces buscar biomarcadores para identificarlos de forma precoz, evitando tener que realizar estudios seriados de imagen".
 
Villar recurrió a las bandas oligoclonales IgM, un marcador en el líquido cefalorraquídeo (LCR) cuya aplicación en el pronóstico de la EM desarrolló su grupo, y que se emplea de manera habitual para identificar a los pacientes con EM remitente recurrente "más inflamatoria".
  • El biomarcador se ha validado en otras series de muestras aportadas por hospitales españoles y europeos, y los resultados fueron comparables
Concordancia

Para explorar la utilidad de las bandas de IgM en la EMPP, diseñaron un estudio ciego sobre un grupo de los pacientes del ensayo con rituximab.
 
"Así vimos que había una gran concordancia entre aquéllos que tenían un alto número de lesiones inflamatorias y nuestro biomarcador. Además, la discapacidad había avanzado en esos pacientes de forma más rápida, según el índice MSSS".
 
Las bandas de IgM identifican a los pacientes con EMPP que tienen un curso más inflamatorio. "Aunque los datos son aún preliminares, parece que este subgrupo de enfermos es candidato a los tratamientos que se usan con éxito en las formas de EM en brotes. Y de hecho, en el estudio son los que mejor respondieron a la terapia farmacológica, que consiguió una disminución del número de lesiones".
  • Por primera vez se muestra que en la EM progresiva primaria se comparten procesos inmunológicos con la forma remitente recurrente, a pesar de tener una clínica distinta
Las bandas de IgM se asocian en estos pacientes con más linfocitos B en LCR. "En la EM que cursa con brotes, ya habíamos publicado, al igual que otros grupos científicos, que los pacientes con más linfocitos B tienen mayor inflamación: el número de esos linfocitos se correlaciona con el volumen lesional. Nunca se había demostrado que en EMPP se comparten mecanismos inmunológicos con la forma remitente recurrente, a pesar de tener una clínica distinta". El rituximab, como otras moléculas, elimina los linfocitos B, de ahí que resulte eficaz en esos enfermos.
 
José Carlos Álvarez-Cermeño, coordinador de la Unidad de EM del Hospital Ramón y Cajal, y también autor del trabajo, destaca que un tercio de los pacientes con EMPP podrían beneficiarse de los tratamientos. "No sólo ayudará a más pacientes para que puedan ser candidatos a la terapia, sino que también servirá para diseñar de forma específica nuevos estudios, y ampliar el conocimiento de la enfermedad".
 
A raíz de la publicación del estudio, apunta Villar, "recibimos ofertas de colaboración de varias universidades, entre ellas Harvard, con quien iniciaremos un proyecto, junto con McGill, para ahondar en el estudio de esos pacientes con EMPP y los anticuerpos IgM, y determinar cuáles son los antígenos que reconocen". También empezarán otro estudio, con la ayuda de la Red Española de EM, para identificar los mecanismos que tienen los pacientes sin las bandas de IgM. La investigadora ya tiene puesta la mirada en contestar una nueva pregunta: "Nos queda un 66 por ciento de pacientes con EMPP en los que hallar respuestas".

Referencia en el estudio de bandas

El Hospital Ramón y Cajal es un centro de referencia en el estudio de marcadores de EM. Desde toda España le llegan muestras de LCR de pacientes para determinar la presencia de bandas oligoclonales. Para este último estudio, Luisa Villar destaca la importante colaboración de los pacientes, de la Red Española de EM y de los hospitales Valle de Hebrón (Barcelona); La Fe (Valencia); Gregorio Marañón y Clínico (Madrid); Virgen Macarena (Sevilla), y Carlos Haya (Málaga). Todos ellos hicieron posible el estudio al sumar un número relevante de muestras. Por otra parte, José Carlos Álvarez-Cermeño alude a otro estudio, en vías de publicación, en el que han revelado cómo los componentes de los axones destruidos por la acción del IgM alcanzan el líquido cefalorraquídeo y constituyen así un marcador de neurodegeneración.

lunes, 7 de julio de 2014

El consumo de sal tiene un papel importante en el desarrollo de esclerosis múltiple y artritis reumatoide


MADRID, 7 Jul. (EUROPA PRESS) -

 El consumo de sal tiene un papel importante en  el desarrollo de Esclerosis Múltiple (EM) y de Artritis Reumatoide (AR), tal y como ha puesto de manifiesto la investigadora científica del departamento de Neurología de la facultad de Medicina de Yale, Margarita Domínguez-Villar, de acuerdo a los resultados de un estudio probado en animales.

   Por un lado, los resultados del ensayo, presentados en la conferencia 'La sal de la vida' durante el 40 Congreso Nacional de la Sociedad Española de Reumatología (SER), demuestran que, in vitro, una concentración elevada de sal favorece la generación de células Th17 (células con fenotipo patogénico que están implicadas, junto con células Th1, en la patología de muchas enfermedades autoinmunes, entre ellas la EM)". Asimismo, según la experta, en el modelo in vivo "se sometió a los ratones a una dieta rica en sal y al inducir la enfermedad (EAE) se observó que animales que habían consumido una dieta rica en sal enfermaban antes y los síntomas de la patología eran más graves".

   Como el ensayo solo se ha probado en animales, Domínguez-Villar ha advertido que "es necesario" realizar ensayos clínicos con pacientes con EM en el que se les controle la ingesta de sal y se compruebe si la enfermedad mejora.

   Por otro lado, un estudio llevado a cabo por la directora científica del Instituto de Salud Musculoesquelética en Madrid, Loreto Carmona, ha encontrado una asociación "muy consistente" entre la AR y los grandes consumidores de sal. Esto indica que indica que la sal que se consume "está relacionada de alguna manera con el desarrollo de la AR".

EL COMPONENTE DE LA SAL REGULA LA VÍA QUE PRODUCE LA INFLAMACIÓN

   En este ensayo se han recabado datos experimentales en células en cultivo y en modelos animales que revelan que una de las vías que produce la inflamación está regulada por un canal de sodio, el componente de la sal común (cloruro sódico).

   Para saber si la sal en la dieta estaba relacionada con el desarrollo de AR, se han utilizado los datos de la cohorte Seguimiento de la Universidad de Navarra (SUN), en la que más de 10.000 personas han respondido a un cuestionario dietético y de salud. A partir de ahí se ha estudiado "si existe asociación entre el consumo de sodio calculado en la dieta y el tener AR", ha explicado la especialista.

   Tras el análisis de resultados, "por el momento se ha conseguido dilucidar que sal y AR están asociados, ya que hay más AR entre los que consumen más de ocho gramos de sal al día que entre los que consumen menos de tres gramos", ha asegurado.

   Finalmente, otro estudio realizado en Estados Unidos ha demostrado que "las comidas precocinadas, carnes, embutidos y quesos salados pueden tener hasta 100 veces más sal que la misma comida cocinada en casa".

sábado, 5 de julio de 2014

Un ‘interruptor maestro’ apaga la esclerosis múltiple


Científicos estadounidenses identifican el origen de un proceso clave para la regeneración del cerebro  

01/07/2014 es,tusanidad

 En la esclerosis múltiple (EM, el sistema inmune ataca primero al cerebro, pero éste no es capaz de repararse a sí mismo de manera efectiva. Así que los investigadores de todo el mundo llevan años intentando hacer lo que todavía no puede hacer el control de mando del cuerpo. Y ahora se ha logrado un gran avance, gracias a un estudio desarrollado por científicos de la Universidad de Buffalo, en Nueva York (Estados Unidos), cuyo equipo ha identificado el ‘interruptor maestro’ que da comienzo al proceso de mielinización crítico en el cerebro.

La mielinización es la construcción de una vaina de mielina (que ayuda a pasar los impulsos nerviosos de una neurona a otra) y gracias al hallazgo de este interruptor, denominado SO10, los investigadores están más cerca del objetivo: diseñar un tratamiento efectivo para la EM mediante el trasplante de células cerebrales que producen esta mielina.

El trabajo, que se ha publicado en la última edición de Proceedings of the National Academy of Sciences, sirve para empezar a buscar un enfoque farmacéutico para inducirlo en los pacientes, según el autor principal del estudio, Fraser Sim, profesor de la universidad neoyorkina. “Si pudiéramos crear un fármaco de molécula pequeña que encienda SOX10  sería terapéuticamente importante”, afirma Sim.

Células madre y sus obstáculos

Se considera que la terapia con células madre tiene un gran potencial para tratar la EM, pero hay obstáculos clave, especialmente el mucho tiempo que lleva a las células progenitoras convertirse en oligodendrocitos, las células del cerebro creadoras de mielina.  Mediante el uso de los métodos disponibles en la actualidad, según Sim, se puede tardar hasta un año en generar un número suficiente de células de oligodendrocitos humanos para el tratamiento de un solo paciente con esclerosis múltiple, en parte, debido a que tienen que dar muchos pasos.

“Nos gustaría llegar directamente a los progenitores de oligodendrocitos. Los nuevos resultados son un paso hacia el objetivo general de ser capaces de coger células de la piel de un paciente o células de la sangre y crear a partir de ellas los progenitores de estas células”, indica el investigador. Todavía queda para que estas nuevas terapias estén disponibles para los enfermos, aunque ya se está más cerca.