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martes, 20 de junio de 2017

La silla de ruedas, una solución más que una enemiga


"No quiero terminar en una silla de ruedas” es una frase que habitualmente pasa por la cabeza de las personas con esclerosis múltiple, que a menudo desconocen que gracias a los tratamientos actuales cada vez menos personas la utilizan.

El uso de la silla de ruedas no es ningún final ya que muchas personas que tienen esclerosis múltiple pueden vivir con la asistencia de esta y otras herramientas. Es una ayuda más y en ningún caso hay que tenerle miedo.

Pensar que se acabará en una silla de ruedas en ningún caso ayuda a las personas con EM; no se deben adelantar acontecimientos y, si llega esta situación, hay que ser positivo y aceptar las nuevas oportunidades que surgen de llevar una silla de ruedas. Debemos pensar en sus ventajas: permite largos desplazamientos, poder hacer salidas y fomenta la independencia de movimiento.

Estigma y aceptación

No sólo existe miedo por el hecho de perder la movilidad. Hay un estigma asociado al uso de la silla de ruedas que ha sido creado de manera colectiva. El hecho de sentirse excluido y aislado del resto hace que sea más difícil aceptar la silla de ruedas y muchos preferirían arriesgarse a caer o hacerse daño antes que ser vistos utilizando una.

Así pues, hay que educar a la sociedad, y los afectados de EM, en la visión que tienen de la silla de ruedas, y poder comprender el gran servicio y ayuda técnica que da. Gracias a la silla de ruedas se podrán realizar actividades que sin ella sería del todo imposible hacer. Así que, si llega el momento de acceder a este apoyo técnico, hay que valorar sus beneficios y dejar atrás los posibles desventajas y estigmas sociales.

Vivir el día a día sin pensar en el futuro

El diagnóstico de la EM conlleva un futuro incierto. Pero cuando uno se pone en el peor de los escenarios mucho antes de que se produzcan no estamos viviendo en el presente. Hay que afrontar los retos tal como llegan, sin pensar en un futuro muy lejano o hacer predicciones que quizás no se llegan a materializar.

Investigación

Nadie quiere sufrir la EM con una discapacidad que comporte el uso de la silla de ruedas. Esto no significa que no se puedan expresar los miedos, pero tampoco se deberían alimentar. Las personas que utilizan la silla de rueda pueden tener miedo de perder la independencia o de tener que ir por un mundo que sigue sin poner las cosas fáciles. Miedo de ser juzgadas o estigmatizadas, abandonadas por una sociedad que ignora las discapacidades. Pero de lo que no hay que tener miedo nunca más es de la silla de ruedas, así como tampoco se tiene del fisioterapeuta. Tanto la silla como el fisioterapeuta están ahí para ayudar.

http://www.observatorioesclerosismultiple.com/es/vivir/aspectos-psicologicos/la-cadira-de-rodes-una-solucio-mes-que-una-enemiga/

Acceso al documento original:
Ending Up in a Wheelchair. Disponible a: http://www.msconnection.org/Blog/January-2017/Ending-Up-in-a-Wheelchair

domingo, 18 de junio de 2017

Las nuevas tecnologías, herramientas para la rehabilitación de la esclerosis múltip

La esclerosis múltiple es la enfermedad de las mil caras. No hay dos pacientes que la desarrollen de igual forma. Cobra por tanto especial incidencia en su rehabilitación una buena toma de datos y el empoderamiento del propio paciente para ayudar en la toma de decisiones tanto del médico como del profesional rehabilitador y aquí las nuevas tecnologías tienen un papel decisivo.

Jaume Sastre-Garriga, subdirector del Cemcat y copresidente del
Comité Científico del Congreso. (Jaume Cosialls)

Esta ha sido la idea central sobre la que se ha desarrollado en Barcelona el XXII Congreso de Rehabilitación en Esclerosis Múltiple (RIMS en sus siglas en inglés) y que en esta ocasión le ha tocado organizar al Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat). Un evento que ha reunido en la capital catalana a especialistas procedentes de más de una veintena de países y que han aprovechado para exponer sus experiencias en el tratamiento de una enfermedad que en España afecta a casi 50.000 personas y a más de dos millones y medio en todo el mundo.

Aunque la investigación sobre la enfermedad permite conocer sus causas y mejorar sus tratamientos, a día de hoy no existe una cura. "Desgraciadamente la enfermedad todavía progresa y en muchos casos se incrementa la discapacidad del paciente. Para tratar estos síntomas que se van acumulando, un enfoque multidisciplinar es imprescindible. Se necesita tratar diferentes síntomas que aparecen y que se combinan de maneras a veces caprichosas en los pacientes" nos contaba Jaume Sastre-Garriga, subdirector del Cemcat y copresidente del Comité Científico del Congreso.

Para que este enfoque multidisciplinar funcione, el control tanto de la enfermedad como de los resultados de los tratamientos ha de ser lo más preciso posible. Por eso, uno de los pilares en torno a los que se organizaba el congreso era precisamente como se ha ido mejorando en este aspecto, apoyándose en la tecnología y en las nuevas herramientas de interconexión cada vez más avanzadas.

Todo un abanico de posibilidades nuevas que tiene como último fin que el paciente de esclerosis múltiple asuma cada vez más un rol más activo en el control de su enfermedad.

"Hay nuevos sensores que los pacientes llevan para medir diferentes aspectos, tanto de movilidad como de aspectos cognitivos o emocionales. Estamos intentando ver si los datos que nos aportan son útiles para ver si la enfermedad está progresando o no, o para ver si nuestros enfoques rehabilitadores están funcionando o no. Estamos evolucionando para darle más valor a lo que el paciente nos dice.

Implantar estos sensores nos ayuda para obtener además de una medida subjetiva, es decir, basada en el paciente, también una objetiva, no una opinión sino algo basado en datos".

En el congreso también se habló sobre la utilidad de la resonancia magnética, no para medir la estructura del cerebro, sino su capacidad de regeneración o neuroplasticidad, que los especialistas intuyen puede tener un valor fundamental en la rehabilitación del paciente. "Otro campo que también se está hablando mucho en este congreso es sobre nuevas maneras de intervenir basadas en enfoques tecnológicos, como pueden ser la telerrehabilitación, sistemas robóticos u otro tipo de aspectos en los que las tecnologías nos pueden ayudar a intervenir de una manera mucho más eficaz, y si es posible también eficiente".

Empleo y participación social

Los efectos de la esclerosis múltiple en los pacientes no solo tienen una repercusión en su calidad de vida, sino que también afecta a su rendimiento laboral. "La enfermedad afecta al paciente de una manera que lo deja quizá no del todo discapacitado para una vida relativamente normal, pero puede que completamente inutilizado para llevar a cabo el trabajo que estaba haciendo hasta ahora" explicaba Sastre-Garriga, quien también comentaba que hay estudios que indican que igual nivel de estudios y formación, una persona con esclerosis múltiple cobra de media un 30 por ciento menos.

En este sentido, en este pasado congreso sobre rehabilitación también se abordó la necesidad de afrontar las consecuencias que laboralmente tiene la enfermedad y la forma en la que poder ayudar a reducir estas consecuencias. "Se han valorado diferentes alternativas para intentar reducir este impacto negativo. Un aspecto sería, por ejemplo, como trabajar para hacer que las personas estén más capacitadas para ejercer sus trabajos, lo que se llama rehabilitación vocacional. También es importante trabajar al otro lado que es a nivel de los empleadores, a nivel de la sociedad, para favorecer una mayor adaptación de las personas con esclerosis múltiple a sus lugares de trabajo".

Empoderamiento del paciente

Pero sin duda una de las ideas más relevantes que se ha querido transmitir es la necesidad de que los pacientes adopten cada vez más un papel determinante en el desarrollo de su enfermedad. Es lo que se viene en denominar empoderamiento del paciente y que es una vertiente que cada vez se está teniendo más en cuenta, no ya solo en la esclerosis múltiple, sino en otro tipo de enfermedades crónicas.

En este sentido resulta fundamental el trabajo de educación del propio paciente. Solo después de que este entienda realmente las implicaciones de su enfermedad es posible facilitar un rol más activo del mismo. "La rehabilitación tiene un componente educativo muy potente, y por tanto nosotros tenemos todo un foco en este congreso en el empoderamiento de los pacientes, para que participen en la toma de decisiones. Esto es vital, no solo para el tratamiento rehabilitador, sino para el tratamiento médico, por supuesto, pero en el tratamiento rehabilitador cobran especial relevancia".

La revolución que ha supuesto internet ha facilitado que los pacientes puedan disponer de una forma mucho más sencilla de una gran cantidad de información que puede ayudarles y que ha ido cambiando el rol tradicional más pasivo por otro más proactivo. Las características de la esclerosis múltiple, al tratarse de una enfermedad crónica de muchos años y que afecta a gente muy joven, ha ayudado a que este cambio sea más acentuado que en otro tipo de enfermedades. "La propia evolución de la enfermedad, en muchos casos progresiva, hace que uno nunca pueda bajar la guardia.

Y por tanto el nivel de activación del paciente contra su enfermedad siempre se mantiene muy alto".

Los nuevos teléfonos inteligentes o los dispositivos portátiles también han ayudado a mejorar de forma significativa el control de los pacientes. Sin embargo, esto también ha supuesto un nuevo reto para los profesionales. "Nos encontramos ahora con cantidades ingentes de datos y el médico y el rehabilitador ahora tienen la tarea de saber desentrañar de todo esto que es lo relevante para el paciente, sacarle verdaderamente el provecho en la toma de decisiones para el tratamiento y la rehabilitación, que es lo que queremos al final".



El trasplante de progenitores hematopoyéticos frena el avance de la EM

Bonaventura Casanova (segundo por la izquierda) con el resto de la Unidad Mixta
de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración del IIS-La Fe. (Enrique Mezquita)

Un estudio pionero exhibe datos positivos del trasplante de células madre en pacientes con esclerosis múltiple (EM) remitente-recurrente.

Enrique Mezquita. Valencia DiarioMedico.com  |  07/06/2017

El trasplante de células madre hematopoyéticas frena el avance de la esclerosis múltiple (EM) y mejora la discapacidad en la fase temprana, según se desprende de un estudio realizado por Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe (IIS-La Fe), que ha dirigido Bonaventura Casanova, médico adjunto de Neurología y responsable del CSUR- Esclerosis Múltiple. Esta conclusión es el resultado del seguimiento de ocho años a 31 pacientes con EM que recibieron el trasplante.

En concreto, ninguno de los 22 pacientes diagnosticados de EM remitente-recurrente empeoró y el 60 por ciento mejoró en un punto su nivel de discapacidad. Y en el caso de los nueve pacientes con EM secundaria progresiva, la progresión de la enfermedad se detuvo durante dos años, aunque pasado este tiempo los pacientes volvieron a empeorar. Según ha explicado a DM Casanova, "con el trasplante de médula se pretende, a través de un procedimiento de inmunodepresión muy fuerte, eliminar la respuesta inflamatoria y resetear el sistema inmunológico".

Los criterios de selección de los pacientes fueron que presentaran brotes y progresión de la discapacidad durante el año previo, estando en tratamiento con fármacos de segunda línea (fingolimod, natalizumab o ciclofosfamida).

Casanova ha señalado que "en la unidad se realizan visitas trimestrales y, cuando se detecta el fracaso terapéutico, se valoran las diferentes opciones terapéuticas con los pacientes". En el caso del trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos, el procedimiento se realiza en el Servicio de Hematología y el seguimiento durante los tres primeros meses se hace de forma conjunta por ese servicio y la Unidad de Esclerosis Múltiple. A partir de ese momento, el paciente sigue controles trimestrales con analíticas y visitas médicas y con la realización de una resonancia magnética anual. Según el especialista, los resultados en los pacientes con formas remitente-recurrente son muy buenos, y el perfil beneficio-riesgo es muy claro a favor del beneficio, "como se ha publicado recientemente en un metanálisis de 764 pacientes en la revista Neurology", en alusión al trabajo del grupo de Maria Pia Sormani, de la Universidad de Génova, en Italia.

En el estudio del grupo de Casanova, cinco años después del trasplante, el 70 por ciento permanecían libres de enfermedad -un concepto que incluye ausencia de brotes, de progresión y de actividad por resonancia magnética-, "un dato muy similar al publicado por Sormani, que presenta un 68 por ciento de pacientes libres de enfermedad a los 5 años".

Además, en el caso de La Fe no ha habido ningún paciente que haya fallecido, "mientras que la literatura recoge hasta un 2 por ciento de fallecimientos por el procedimiento, fundamentalmente en pacientes con alta discapacidad, formas progresivas y edad avanzada".

En cuanto a la valoración de los resultados con formas progresivas, el número bajo de pacientes "no nos permite extraer conclusiones definitivas, pero parece que los pacientes siguen progresando y sería necesario un ensayo bien diseñado para poder saber cuan eficaz podría resultar el trasplante autólogo en estos pacientes con formas progresivas".

Casanova ha concluido que "nuestra experiencia corta, unida a los recientes resultados aportados, nos reafirman en la utilidad de este procedimiento para pacientes muy seleccionados, fundamentalmente aquellos con alta actividad en brotes estando con tratamientos efectivos de segunda línea y que han alcanzado de forma rápida una discapacidad elevada". Además, ha incidido en que se debería informar a los pacientes de esta alternativa, junto con el resto de opciones terapéuticas que se ofrecen en cada momento de la enfermedad.

Cambio de paradigma

Las recientes investigaciones sobre la EM apuntan a un cambio en el paradigma de la enfermedad, sobre todo en relación a las fases de la enfermedad. Los trabajos de Mateo Paz-Soldán, en la Clínica Mayo de Rochester, señalan ya una nueva forma de definir la EM: bout-onset progressive múltiple sclerosis, es decir, la EM progresiva de inicio a brotes. Esta definición es en sí misma una revolución pues asume que la progresión existe desde el principio en un grupo de pacientes, solo que debuta con un brote, debiéndose demostrar la progresión por la presencia de neurodegeneración desde el principio, bien por atrofia cerebral precoz (que predecirá además la discapacidad a medio y largo plazo) o la acumulación de hierro desde el inicio de la enfermedad (solo en aquellos pacientes en los que luego se demostrará una progresión de la discapacidad).

Según los especialistas, la distinción entre EM remitente-recurrente y la forma secundaria progresiva desaparecerá y, en la práctica existirán simultáneamente ambas formas. El problema es que actualmente no se puede detectar la progresión en las fases iniciales de la enfermedad y uno de los desafíos en la investigación sobre EM es precisamente diagnosticarla antes de que sea evidente desde el punto de vista clínico. Para ello, se están impulsando métodos de detección precoz mediante estudios de resonancia magnética y biomarcadores.

En la Comunidad Valenciana, dentro del CSUR de EM, se ha llevado a cabo un esfuerzo por compartir todps los estudios de resonancia magnética, y ofrecer las medidas de la atrofia cerebral como primer paso para identificar en la población la atrofia precoz y su valor predictivo. También en el CSUR se ha centralizado la determinación de bandas oligoclonales de tipo G y M, como marcador de mal pronóstico, y la determinación de quitinasa tipo-3 1 (CHI3L1), como marcador de progresión en líquido cefalorraquídeo.

Otro aspecto clave es centrar la atención en los pacientes que se encuentran en la fase más avanzada de la enfermedad. Durante los últimos años, han aparecido medicamentos y tratamientos para controlar la primera fase de la enfermedad e incluso se ha hecho posible parar o retrasar la aparición de la discapacidad, pero desde la Unidad de EM y Neurorregeneración del IIS-La Fe han comprobado que la atención al paciente crónico con discapacidad severa no está avanzando. Por ello, un reto es abordar la fase crónica para mejorar la calidad de vida de los pacientes. 

En este sentido cabe señalar que la iniciativa la ha tomado la Consejería de Sanidad valenciana, impulsando la creación de una Red de Asistencia Integral a la EM, que pretende, poniendo a los pacientes en el centro, armonizar todos los actores, desde los centros de salud -donde la Medicina de Familia es una pieza clave en la atención a las enfermedades crónicas- hasta los servicios de Rehabilitación y la creación de la figura Gestora de Casos. 

La clave está en la integración de los diferentes actores sanitarios, del tercer sector, y las asociaciones de pacientes con el objetivo no solo de mejorar la calidad de vida, sino de promover la reinserción efectiva de los pacientes en la sociedad.





jueves, 15 de junio de 2017

Buenos resultados del trasplante de células madre en esclerosis múltiple


Barcelona
|
02 jun 2017 

Una investigación dirigida por Bonaventura Casanova, del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València, presenta los datos del seguimiento, a largo plazo, de 38 pacientes de esclerosis múltiple (EM) tratados con trasplante de células madre hematopoyéticas. 
Los principales resultados revelan que, tras 8 años de seguimiento, ninguno de los pacientes diagnosticados de esclerosis múltiple en su forma remitente recurrente que fueron trasplantados empeoró. Además, el 60 por ciento mejoró en un punto su nivel de discapacidad. En el caso de los pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva, la progresión de la enfermedad se detuvo durante dos años, pero, pasado este tiempo, los pacientes volvieron a empeorar.
“Son cifras muy relevantes en lo que se refiere a la eficacia del procedimiento”, asegura Bonaventura Casanova, que destaca que el Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València es pionero en el tratamiento con trasplante de células madre en pacientes de esclerosis múltiple remitente recurrente. “El estudio demuestra que el trasplante tiene efectos a largo plazo, que la enfermedad no progresa y que mejora la discapacidad”, resume Casanova.
Cambio de paradigma
Las recientes investigaciones sobre esta patología apuntan a un cambio en el paradigma de la enfermedad, según Casanova, ya que opina que la distinción entre esclerosis múltiple remitente recurrente y la forma secundaria progresiva desaparecerá. “Habrá una enfermedad remitente recurrente siempre y progresiva secundaria siempre. El problema es que ahora no sabemos detectar la progresión en las fases iniciales de la enfermedad. 
Con la experiencia de 20 años, con los tratamientos convencionales, un 60 por ciento de pacientes 20 años después no han presentado progresión de su enfermedad y presentan muy poca o ninguna discapacidad, pero un 35 por ciento, a pesar de los tratamientos, han continuado progresando en la enfermedad”, explica. Uno de los desafíos en la investigación, según Casanova, es diagnosticar la progresión de la enfermedad antes de que sea evidente desde el punto de vista clínico. Para ello, se están impulsando métodos de detección precoz mediante estudios de resonancia magnética y biomarcadores. “Dos tercios de los pacientes siempre van a ser remitentes recurrentes y el resto, aunque empiezan con un brote, ya son progresivos secundarios”, agrega.













 



viernes, 9 de junio de 2017

Los cambios cerebrales relacionados con la esclerosis múltiple podrían afectar a las habilidades sociales


Un estudio podría explicar por qué algunos pacientes con esclerosis múltiple dejan de comprender lo que sienten los demás
Traducido del inglés: viernes, 2 de junio, 2017 

JUEVES, 1 de junio de 2017 (HealthDay News) -- Unos cambios cerebrales sutiles podrían explicar por qué algunas personas con esclerosis múltiple (EM) pierden su capacidad de interpretar las señales con respecto a lo que piensan y sienten otras personas, sugiere un nuevo estudio.

Hasta ahora, ha habido pocos estudios sobre el modo en que la EM afecta a lo que se conoce como el "cerebro social". Los investigadores portugueses deseaban saber por qué algunas personas con EM desarrollan una desconexión social que puede dañar las relaciones y fomentar el aislamiento. No les ocurre a todas las personas con EM, pero los expertos están de acuerdo en que es grave para las que lo experimentan.

"Podría afectar a todas las esferas de la interacción social", dijo la investigadora principal, la Dra. Sonia Batista, neuróloga en la Universidad de Coímbra, en Portugal.

"La capacidad de interpretar los sentimientos y las intenciones de otras personas podría influir en la capacidad de una persona de mantener un trabajo y sus relaciones con la familia y amigos", dijo Batista.

Eso es importante, añadió, porque las personas con EM necesitan un gran respaldo de las personas que les rodean.

La EM es una enfermedad del sistema nervioso que afecta a las señales dentro del cerebro, y entre el cerebro y el cuerpo. Además de los problemas de pensamiento y memoria, los síntomas pueden incluir el entumecimiento, la debilidad muscular, problemas con el equilibrio, la coordinación y la vista.

Se cree que hay más de 2.3 millones de personas en todo el mundo con EM, según la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple (National Multiple Sclerosis Society).

Para realizar este estudio, el equipo de Batista hizo pruebas a 60 personas con EM y a 60 personas con un buen estado de salud de la misma edad y nivel educativo. Los participantes realizaron pruebas para valorar su habilidad de inferencia de las creencias, deseos e intenciones de otras personas.

Mostraron a los participantes fotos de los ojos de las personas y les pidieron que eligieran una de entre cuatro palabras (como "ansioso" o "cohibido") para describir los sentimientos de la persona. Otra prueba les pedía que eligieran una de entre dos palabras para describir un video sin voz de personas interactuando.

Ambos grupos se sometieron a IRM y escáneres especializados llamados imágenes por tensor de difusión para ver los cambios en la sustancia blanca del cerebro. La sustancia blanca conecta varias regiones cerebrales.

Los escáneres revelaron un daño generalizado (lesiones) en la sustancia blanca de los pacientes con EM, especialmente en áreas clave para la red social del cerebro. Los pacientes de EM también obtuvieron una puntuación más baja en las dos pruebas de interpretación visual.

En la prueba de la foto, su puntuación promedio fue del 59 por ciento, frente al 82 por ciento de los participantes con un buen estado de salud. En la prueba del video, las personas con EM promediaron un 75 por ciento; los participantes sanos, un 88 por ciento.

Cuanto mayor era el daño cerebral, más probabilidades había de obtener unas malas puntuaciones en la interacción social. Las puntuaciones no estaban relacionadas con el tiempo que había pasado desde el diagnóstico o el nivel de discapacidad, encontró el estudio.

"Confirmamos que las estructuras en el cerebro social quedan afectadas por la EM, y probablemente esa es la razón por la que las habilidades de cognición social están afectadas en los pacientes con EM", dijo Batista. "Tenemos que reconocer a esos pacientes que tengan estos problemas para poder ayudarles".

Normalmente, dijo, los que tienen las limitaciones sociales más graves están "ciegos para estos problemas", sus familiares se sienten desconcertados por su conducta y sus relaciones se resienten. Animó a los médicos a hacer pruebas a los pacientes con EM y a ayudarles a afrontar cualquier dificultad a nivel social.

Tim Coetzee, jefe de defensoría, servicios e investigación de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple, calificó el estudio de innovador e importante. Los pacientes con frecuencia señalan problemas con el pensamiento como una frustración de vivir con EM, dijo.

"Es una contribución útil e importante que nos ayuda a comprender las conexiones entre los cambios en el cerebro que se asocian con la EM y el impacto que tienen en la calidad de vida de las personas y en su función cerebral", comentó Coetzee. "Lo que esta investigación hace es un puente a esos cambios".

El próximo paso, dijo Batista, es un estudio mayor. El objetivo es encontrar medios de evitar y tratar los déficits sociales.

Por ahora, comentó Batista, los pacientes con EM podrían beneficiarse de los mismos programas usados para enseñar a las personas con esquizofrenia y autismo a interpretar las señales sociales. Los estudios previos en personas con estos trastornos sugieren que administrar oxitocina también podría ser útil, sugirió. En el cerebro, la oxitocina (la llamada hormona del amor) trasmite señales implicadas en la interacción social.

Coetzee dijo que merece la pena estudiarlo en los pacientes con EM, junto con los posibles vínculos entre el daño cerebral en la sustancia gris y el funcionamiento social. La sustancia gris incluye las áreas cerebrales implicadas en el control muscular, los sentidos, el habla, la memoria y las emociones, la toma de decisiones y el autocontrol.

El informe aparece en la edición en línea del 13 de mayo de la revista Neurology.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor

FUENTES: Sonia Batista, M.D., neurologist, University of Coimbra, Portugal; Tim Coetzee, Ph.D., chief advocacy, services and research officer, National Multiple Sclerosis Society; May 31, 2017, Neurology, online
HealthDay

miércoles, 7 de junio de 2017

El trasplante de progenitores hematopoyéticos frena el avance de la EM

Bonaventura Casanova (segundo por la izquierda) con el resto de la Unidad Mixta 
de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración del IIS-La Fe. (Enrique Mezquita)

Un estudio pionero exhibe datos positivos del trasplante de células madre en pacientes con esclerosis múltiple (EM) remitente-recurrente
.

Enrique Mezquita. Valencia   |  07/06/2017  DIARIOMEDICO.com

El trasplante de células madre hematopoyéticas frena el avance de la esclerosis múltiple (EM) y mejora la discapacidad en la fase temprana, según se desprende de un estudio realizado por Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe (IIS-La Fe), que ha dirigido Bonaventura Casanova, médico adjunto de Neurología y responsable del CSUR- Esclerosis Múltiple. Esta conclusión es el resultado del seguimiento de ocho años a 31 pacientes con EM que recibieron el trasplante.
En concreto, ninguno de los 22 pacientes diagnosticados de EM remitente-recurrente empeoró y el 60 por ciento mejoró en un punto su nivel de discapacidad. Y en el caso de los nueve pacientes con EM secundaria progresiva, la progresión de la enfermedad se detuvo durante dos años, aunque pasado este tiempo los pacientes volvieron a empeorar. Según ha explicado a DM Casanova, "con el trasplante de médula se pretende, a través de un procedimiento de inmunodepresión muy fuerte, eliminar la respuesta inflamatoria y resetear el sistema inmunológico".
Los criterios de selección de los pacientes fueron que presentaran brotes y progresión de la discapacidad durante el año previo, estando en tratamiento con fármacos de segunda línea (fingolimod, natalizumab o ciclofosfamida).
Casanova ha señalado que "en la unidad se realizan visitas trimestrales y, cuando se detecta el fracaso terapéutico, se valoran las diferentes opciones terapéuticas con los pacientes". En el caso del trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos, el procedimiento se realiza en el Servicio de Hematología y el seguimiento durante los tres primeros meses se hace de forma conjunta por ese servicio y la Unidad de Esclerosis Múltiple. A partir de ese momento, el paciente sigue controles trimestrales con analíticas y visitas médicas y con la realización de una resonancia magnética anual. Según el especialista, los resultados en los pacientes con formas remitente-recurrente son muy buenos, y el perfil beneficio-riesgo es muy claro a favor del beneficio, "como se ha publicado recientemente en un metanálisis de 764 pacientes en la revista Neurology", en alusión al trabajo del grupo de Maria Pia Sormani, de la Universidad de Génova, en Italia.
En el estudio del grupo de Casanova, cinco años después del trasplante, el 70 por ciento permanecían libres de enfermedad -un concepto que incluye ausencia de brotes, de progresión y de actividad por resonancia magnética-, "un dato muy similar al publicado por Sormani, que presenta un 68 por ciento de pacientes libres de enfermedad a los 5 años". Además, en el caso de La Fe no ha habido ningún paciente que haya fallecido, "mientras que la literatura recoge hasta un 2 por ciento de fallecimientos por el procedimiento, fundamentalmente en pacientes con alta discapacidad, formas progresivas y edad avanzada". En cuanto a la valoración de los resultados con formas progresivas, el número bajo de pacientes "no nos permite extraer conclusiones definitivas, pero parece que los pacientes siguen progresando y sería necesario un ensayo bien diseñado para poder saber cuan eficaz podría resultar el trasplante autólogo en estos pacientes con formas progresivas".
Casanova ha concluido que "nuestra experiencia corta, unida a los recientes resultados aportados, nos reafirman en la utilidad de este procedimiento para pacientes muy seleccionados, fundamentalmente aquellos con alta actividad en brotes estando con tratamientos efectivos de segunda línea y que han alcanzado de forma rápida una discapacidad elevada". Además, ha incidido en que se debería informar a los pacientes de esta alternativa, junto con el resto de opciones terapéuticas que se ofrecen en cada momento de la enfermedad.

Cambio de paradigma

Las recientes investigaciones sobre la EM apuntan a un cambio en el paradigma de la enfermedad, sobre todo en relación a las fases de la enfermedad. Los trabajos de Mateo Paz-Soldán, en la Clínica Mayo de Rochester, señalan ya una nueva forma de definir la EM: bout-onset progressive múltiple sclerosis, es decir, la EM progresiva de inicio a brotes. Esta definición es en sí misma una revolución pues asume que la progresión existe desde el principio en un grupo de pacientes, solo que debuta con un brote, debiéndose demostrar la progresión por la presencia de neurodegeneración desde el principio, bien por atrofia cerebral precoz (que predecirá además la discapacidad a medio y largo plazo) o la acumulación de hierro desde el inicio de la enfermedad (solo en aquellos pacientes en los que luego se demostrará una progresión de la discapacidad).
Según los especialistas, la distinción entre EM remitente-recurrente y la forma secundaria progresiva desaparecerá y, en la práctica existirán simultáneamente ambas formas. El problema es que actualmente no se puede detectar la progresión en las fases iniciales de la enfermedad y uno de los desafíos en la investigación sobre EM es precisamente diagnosticarla antes de que sea evidente desde el punto de vista clínico. Para ello, se están impulsando métodos de detección precoz mediante estudios de resonancia magnética y biomarcadores.
En la Comunidad Valenciana, dentro del CSUR de EM, se ha llevado a cabo un esfuerzo por compartir todps los estudios de resonancia magnética, y ofrecer las medidas de la atrofia cerebral como primer paso para identificar en la población la atrofia precoz y su valor predictivo. También en el CSUR se ha centralizado la determinación de bandas oligoclonales de tipo G y M, como marcador de mal pronóstico, y la determinación de quitinasa tipo-3 1 (CHI3L1), como marcador de progresión en líquido cefalorraquídeo.
Otro aspecto clave es centrar la atención en los pacientes que se encuentran en la fase más avanzada de la enfermedad. Durante los últimos años, han aparecido medicamentos y tratamientos para controlar la primera fase de la enfermedad e incluso se ha hecho posible parar o retrasar la aparición de la discapacidad, pero desde la Unidad de EM y Neurorregeneración del IIS-La Fe han comprobado que la atención al paciente crónico con discapacidad severa no está avanzando. Por ello, un reto es abordar la fase crónica para mejorar la calidad de vida de los pacientes. En este sentido cabe señalar que la iniciativa la ha tomado la Consejería de Sanidad valenciana, impulsando la creación de una Red de Asistencia Integral a la EM, que pretende, poniendo a los pacientes en el centro, armonizar todos los actores, desde los centros de salud -donde la Medicina de Familia es una pieza clave en la atención a las enfermedades crónicas- hasta los servicios de Rehabilitación y la creación de la figura Gestora de Casos. La clave está en la integración de los diferentes actores sanitarios, del tercer sector, y las asociaciones de pacientes con el objetivo no solo de mejorar la calidad de vida, sino de promover la reinserción efectiva de los pacientes en la sociedad.

domingo, 4 de junio de 2017

Biotina para la esclerosis múltiple: nuevo ensayo clínico y esperanzas de que este año sea autorizado en Europa.



Ensayos anteriores han encontrado que la biotina para la esclerosis múltiple progresiva puede enlentecer, incluso, revertir modestamente el progreso de la discapacidad. El fármaco ya está aprobado en Francia y puede llegar a todo el mercado europeo a finales de este año. 


MD1003 es un fármaco desarrollado por la compañía de origen francés MedDay que contiene biotina en dosis muy elevadas, tanto como 10 000 veces más que la dosis de ingesta diaria recomendada.
La biotina es una vitamina esencial para la realización de muchos procesos bioquímicos que llevan a la producción de ácidos grasos y a la utilización de energía por la célula. Las dos propiedades anteriores son las que se supone están de base en los beneficios de la biotina para la esclerosis múltiple.

Por una parte, ayuda a reparar la mielina—la sustancia que va perdiéndose en las personas con EM— y por otra contribuye a la supervivencia de las neuronas aumentando la producción de energía.

Biotina como tratamiento de la esclerosis múltiple. Contra la neurodegeneración, no la inflamación.

La formulación de biotina de MedDay tiene algo especial: está orientada al tratamiento de las formas progresivas de EM, algo poco común hasta que salió recientemente al mercado estadounidense Ocrevus para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva.

Y es que MD1003 no tiene ningún efecto sobre la inflamación, es decir, no ayudará a evitar nuevos brotes, sino que busca revertir y enlentecer el avance de la neurodegeneración, una de las causas primarias de la discapacidad en las personas con EM.

¿Qué se ha encontrado hasta ahora?

En 2016 la revista Multiple Sclerosis publicó los resultados de un ensayo clínico que evalúo la eficacia de la dosis de 100 mg de biotina administrada 3 veces al día en 154 enfermos, algunos de ellos recibieron MD1003 y otros un compuesto placebo.

El análisis de resultados mostró que el 12.6% de los tratados con biotina experimentaron mejorías en dos pruebas que miden discapacidad en las personas con EM. Esto no sucedió en ninguno de los que recibió el placebo.

Aunque 12.6% pueda parecer una cifra baja, hay que tener en cuenta que el simple hecho de no experimentar deterioro, o hacerlo a un ritmo más lento, ya es una buena noticia. Mejorar califica de excelente.

En el resto de los que tomaron biotina, aunque los resultados no fueron tan marcados, también se reportaron beneficios.

Según comenta el CEO de MedDay, el Dr. Frédéric Sedel, a la revista Multiple Sclerosis News Today, el efecto de la biotina no se ve de forma inmediata, sino que este se hace evidente al pasar los meses, 9 hasta donde han sugerido los ensayos clínicos.

El nuevo ensayo clínico con biotina para la esclerosis múltiple.

Este nuevo ensayo responde a una exigencia de la FDA estadounidense. Se desarrollará en 70 localizaciones en ciudades de EE.UU y Europa. En estos momentos se está reclutando interesados en participar; pretenden llegar a la cifra de 600 personas con esclerosis múltiple progresiva.

Hay un criterio importante a la hora de elegir a los participantes: no deben haber experimentado ningún brote en los últimos 2 años, es decir, tener Em no activa.

Es un criterio lógico, ya que MedDay busca evaluar el efecto de la biotina en la discapacidad mediada por neurodegeneración. Personas con EM activa posiblemente deteriorarían de forma más acentuada, impidiendo ver el verdadero alcance del fármaco.

El ensayo tendrá una duración de 15 meses, pero en Europa posiblemente no tendremos que esperar tanto para ver MD1003 autorizado.

Biotina para la EM en Europa.

Como ya comentamos, en Francia el fármaco se ha autorizado de forma especial y unas 5000 personas con EM progresiva han sido tratadas.

Ya la farmacéutica está en conversaciones con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA por sus siglas en inglés) para lograr la autorización del fármaco en todo el territorio europeo y esperan el veredicto para finales de este año.


Hay que tener en cuenta que la biotina de venta libre que se comercializa contiene cantidades muy inferiores a las de MD1003, que sí estará sujeto a prescripción médica